Acadia Trofinetide Phase III klinis Top-Line Hasilna positif

Dina 2021-12-06, waktos AS, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ngumumkeun hasil garis luhur anu positif tina uji klinis Fase III pikeun calon ubar na, Trofinetide.Fase III percobaan, disebut Lavender, utamana dipaké pikeun evaluate kaamanan sarta efficacy of Trofinetide dina pengobatan sindrom Rett (RS).Jumlahna aya 189 mata pelajaran anu didaptarkeun, sadayana awéwé umur 5-20 taun kalayan RS.

Lavender éta ganda-buta, randomized, sidang placebo-dikawasa minggu 12 kalawan titik tungtung primér digabungkeun tina RS Paripolah Angkét (RSBQ) jeung Skala Peunteun Global Hasil klinis (CGI-I), sakumaha ditaksir ku staf asuhan jeung dokter, mungguh;konci Titik akhir sekundér nyaéta Komunikasi sareng Skala Pangembangan Paripolah Simbolis pikeun Orok sareng Balita (CSBS-DP-IT-Sosial), anu biasana dianggo pikeun meunteun kamekaran paripolah sosial, verbal, sareng simbolis di orok sareng murangkalih 6-24. bulan umur, sarta bisa dipaké pikeun autis screening Awal pikeun gejala reureuh developmental sarta Nepi developmental séjén, sakumaha ditaksir ku staf asuhan.

Hasilna nunjukkeun yén Trofinetide ngagaduhan perbaikan anu signifikan dina duanana titik tungtung primér dibandingkeun sareng plasebo.Parobahan tina dasar dina RSBQ pikeun placebo na Trofinetide dina Minggu 12 éta -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175);Skor CGI-I nyaéta 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030).Samentara éta, parobahan tina garis dasar dina CSBS-DP-IT-Sosial éta -1.1 sareng -0.1 pikeun plasebo sareng Trofinetide, masing-masing.

Duanana titik tungtung sekundér primér sareng primér Lavender nunjukkeun poténsi Trofinetide pikeun pengobatan RS, kumaha oge, éta kedah diperhatoskeun yén laju discontinuation perlakuan ulikan patali kajadian ngarugikeun emergent (TEAEs) éta leuwih luhur dina panangan Trofinetide dibandingkeun placebo. , Dua éta 2,1% jeung 17,2%, mungguh.Di antarana, acara ngarugikeun paling umum nyaéta:

① Diare - Trofinetide nyaéta 80,6% (97,3% diantarana hampang dugi ka sedeng) sareng plasebo 19,1%;

② Muntah - Trofinetide nyaéta 26,9% (96% diantarana hampang dugi ka sedeng) sareng plasebo 9,6%;

③ Kajadian ngarugikeun serius lumangsung dina 3,2% tina subjék dina duanana grup.

Subjék dina percobaan Lavender bakal terus nampi Trofinetide saatos parantosan sidang atanapi dina labél terbuka Lilac sareng Lilac-2 studi ékspansi, sareng> 95% tina subjek anu réngsé diajar Lavender milih ngalih ka labél terbuka Lilac. ékspansi Panalungtikan, papanggihan bakal dibere ka pasamoan médis upcoming.