API Oligonukleotida
-
Natrium Inlisiran
Inclisiran sodium API (Active Pharmaceutical Ingredient) diulik utamana dina widang gangguan RNA (RNAi) sareng terapi kardiovaskular. Salaku siRNA ganda-stranded nargétkeun gén PCSK9, éta dipaké dina panalungtikan praklinis jeung klinis pikeun evaluate lila-akting strategi gén-silencing pikeun nurunkeun LDL-C (low-density lipoprotein kolesterol). Éta ogé janten sanyawa modél pikeun nalungtik sistem pangiriman siRNA, stabilitas, sareng terapi RNA anu ditargetkeun ati.
-
Donidalorsen
API Donidalorsen mangrupikeun oligonukleotida antisense (ASO) anu ditalungtik pikeun pengobatan angioedema turunan (HAE) sareng kaayaan radang anu aya hubunganana. Hal ieu diulik dina konteks therapies RNA-sasaran, dimaksudkeun pikeun ngurangan éksprési tinaprékalikréin plasma(KLKB1 mRNA). Panaliti nganggo Donidalorsen pikeun ngajalajah mékanisme panyenyapan gén, pharmacokinetics gumantung kana dosis, sareng kontrol jangka panjang peradangan anu dimédiasi bradykinin.
-
Fitusiran
Fitusiran API nyaéta sintétik leutik interfering RNA (siRNA) ditalungtik utamana dina widang hemofilia jeung gangguan koagulasi. Ieu sasaran nuantitrombin (AT atanapi SERPINC1)gen dina ati pikeun ngurangan produksi antitrombin. Panaliti ngagunakeun Fitusiran pikeun ngajalajah mékanisme RNA interference (RNAi), silencing gen khusus ati, sareng strategi terapi novél pikeun nyaimbangkeun koagulasi dina penderita hemofilia A sareng B, nganggo atanapi tanpa inhibitor.
-
Givosiran
Givosiran API mangrupakeun sintétik leutik interfering RNA (siRNA) diulik pikeun pengobatan porphyria hépatik akut (AHP). Ieu husus nargétkeun nuALAS1gén (aminolevulinic acid synthase 1), nu aub dina jalur biosintésis héme. Panalungtik ngagunakeun Givosiran pikeun nalungtik terapi dumasar-interferensi RNA (RNAi), silencing gen anu ditargetkeun ati, sareng modulasi jalur métabolik anu kalibet dina porfiria sareng gangguan genetik anu aya hubunganana.
-
Plozasiran
Plozasiran API mangrupakeun sintétik leutik interfering RNA (siRNA) dikembangkeun pikeun pengobatan hypertriglyceridemia sarta gangguan cardiovascular sarta métabolik patali. Ieu sasaran nuAPOC3gén, anu ngodekeun apolipoprotein C-III, régulator konci métabolisme trigliserida. Dina panilitian, Plozasiran dianggo pikeun ngulik strategi nurunkeun lipid dumasar RNAi, spésifisitas gening-silencing, sareng pangobatan anu lila-lila pikeun kaayaan sapertos sindrom chylomicronemia familial (FCS) sareng dislipidemia campuran.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API mangrupakeun RNA interfering leutik (siRNA) panalungtikan dimekarkeun pikeun pengobatan hipertensi. Ieu sasaran nuAGTgen, anu ngodekeun angiotensinogen—komponén konci tina sistem renin-angiotensin-aldosteron (RAAS). Dina panalungtikan, Zilebesiran dipaké pikeun diajar pendekatan silencing gén pikeun kontrol tekanan darah jangka panjang, téhnologi pangiriman RNAi, sarta peran lega tina jalur RAAS dina kasakit cardiovascular jeung ginjal.