Givosiran

Givosiran (API)

Aplikasi Panalungtikan:
Givosiran API mangrupakeun sintétik leutik interfering RNA (siRNA) diulik pikeun pengobatan porphyria hépatik akut (AHP). Ieu husus nargétkeun nuALAS1gén (aminolevulinic acid synthase 1), nu aub dina jalur biosintésis héme. Panalungtik ngagunakeun Givosiran pikeun nalungtik terapi dumasar-interferensi RNA (RNAi), silencing gen anu ditargetkeun ati, sareng modulasi jalur métabolik anu kalibet dina porfiria sareng gangguan genetik anu aya hubunganana.

fungsi:
Givosiran fungsi ku ngurangan éksprési tinaALAS1dina hépatosit, kukituna ngurangan akumulasi zat perantara hém toksik kayaning ALA (asam aminolevulinic) jeung PBG (porphobilinogen). Ieu ngabantosan nyegah serangan neurovisceral anu aya hubunganana sareng porfiria hépatik akut. Salaku API, Givosiran mangrupakeun komponén farmasi aktif dina therapeutics basis RNAi dirancang nyadiakeun kontrol jangka panjang AHP kalawan administrasi subcutaneous.