Fitusiran (API)
Aplikasi Panalungtikan:
Fitusiran API nyaéta sintétik leutik interfering RNA (siRNA) ditalungtik utamana dina widang hemofilia jeung gangguan koagulasi. Ieu sasaran nuantitrombin (AT atanapi SERPINC1)gen dina ati pikeun ngurangan produksi antitrombin. Panaliti ngagunakeun Fitusiran pikeun ngajalajah mékanisme RNA interference (RNAi), silencing gen khusus ati, sareng strategi terapi novél pikeun nyaimbangkeun koagulasi dina penderita hemofilia A sareng B, nganggo atanapi tanpa inhibitor.
fungsi:
Fitusiran berpungsi ku silencing ekspresi antithrombin, antikoagulan alam, kukituna ngaronjatkeun generasi thrombin sarta promosi formasi gumpalan. Mékanisme ieu nawiskeun pendekatan perlakuan prophylactic pikeun ngirangan épisode perdarahan dina pasien hemofilia. Salaku API, Fitusiran boga fungsi minangka bahan aktif dina terapi subcutaneous lila-akting aimed dina ngaronjatkeun kualitas hirup jeung ngurangan beungbeurat perlakuan dina gangguan perdarahan.