Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplikasi Panalungtikan:
API Donidalorsen mangrupikeun oligonukleotida antisense (ASO) anu ditalungtik pikeun pengobatan angioedema turunan (HAE) sareng kaayaan radang anu aya hubunganana. Hal ieu diulik dina konteks therapies RNA-sasaran, dimaksudkeun pikeun ngurangan éksprési tinaprékalikréin plasma(KLKB1 mRNA). Panaliti nganggo Donidalorsen pikeun ngajalajah mékanisme panyenyapan gén, pharmacokinetics gumantung kana dosis, sareng kontrol jangka panjang peradangan anu dimédiasi bradykinin.

fungsi:
Donidalorsen fungsi ku selektif mengikat kaKLKB1mRNA, ngurangan produksi prekallikrein plasma - énzim konci dina sistem kallikrein-kinin jawab triggering bareuh and inflammation dina HAE. Ku nurunkeun tingkat kallikrein, Donidalorsen ngabantosan nyegah serangan HAE sareng ngirangan beban panyakit. Salaku hiji API, éta boga fungsi minangka komponén terapi inti dina ngembangkeun lila-akting, perlakuan subcutaneously dikaluarkeun pikeun HAE.